Skæbnen for patienter med muskelsvind ligger nu i virksomhedernes hænder
Danske Patienter og Muskelsvindfonden er glade for, at Medicinrådet anerkender medicins stabiliserende effekt – men hvorvidt patienter reelt får adgang til behandlingen, afhænger af om virksomhederne kommer med en skarp pris, der afspejler dokumentationen for effekt.
Medicinrådet har taget et skridt i den rigtige retning i sagen om medicinsk behandling af muskelsvinddiagnosen spinal muskelatrofi (SMA) og præparaterne Zolgensma, Spinraza og Evrysdi. Det vurderer Danske Patienter og Muskelsvindfonden på baggrund af det seneste rådsmøde i oktober, hvor referatet netop er offentliggjort.
På mødet konkluderer Medicinrådet, at de seneste studier af voksne og børn over seks år tyder på, at medicinen stabiliserer sygdommen, og det er positivt, mener Danske Patienters direktør, Morten Freil, der også er patientrepræsentant i Medicinrådet.
Det er godt nyt for patienterne, at Medicinrådet anerkender, at medicinen kan have en stabiliserende effekt. Det giver håb for, at unge og voksne, som er efterladt på perronen uden behandling, snart kan få medicinen, siger han og fortsætter:
Men vi kan godt frygte, at Medicinrådet afviser at anbefale medicinen til de voksne, hvis ikke virksomhederne kommer med en meget skarp pris.
Bekymringen skyldes, at Medicinrådet samtidig vurderer, at studierne er uden kontrolgruppe og af meget lav kvalitet – og at evidensen for effekten fortsat er svag, særligt for voksne.
Prisen bør afspejle dokumentationen
Fordi andre lande allerede tilbyder behandlingen til børn, unge og voksne, er der ikke udsigt til, at der kommer nye data, der kan forstærke dokumentationen for effekten. Når behandlingen allerede tilbydes patienter, vil det være uetisk at lave forsøg, hvor kun halvdelen af patienterne modtager behandling, mens den anden halvdel indgår i en kontrolgruppe. Derfor har Morten Freil en klar opfordring til virksomhederne:
Nærlæs rådets konklusioner. Stræk jer så langt I overhovedet kan, hvis medicinen skal ud og gavne danske unge og voksne med muskelsvind. Prisen bør afspejle Medicinrådets vurdering af dokumentationen.
Links
Fakta: Hvem kan få medicinen i dag?
- Børn under seks år er omfattet i dag. Der er fortsat evidens for effekt af nusinersen og risdiplam ved behandling hos børn under seks år.
- Børn og unge mellem seks og 17 år er ikke omfattet af Medicinrådets tidligere anbefalinger. Gruppen omfatter ca. 28 eksisterende patienter, der ikke aktuelt er i behandling med et af lægemidlerne, da de ikke er omfattet af Medicinrådets anbefalinger for nusinersen og risdiplam.
- Voksne over 18 år er ikke omfattet af Medicinrådets tidligere anbefalinger. Gruppen omfatter ca. 130 patienter, heraf ca. 20 patienter med bevaret gangfunktion. Ingen af disse er i behandling, da de ikke er omfattet af Medicinrådets anbefalinger for nusinersen og risdiplam.
