Alvorligt syge afskæres fra vigtig medicin

Medicinrådet har netop afgjort, at præparatet nusinersen, som blandt andet gives til spædbørn med muskelsvind, ikke anbefales som standardbehandling. Det på trods af, at et fagudvalg under Medicinrådet med lægefaglige eksperter har vurderet, at præparatet giver en vigtig merværdi for patienterne.

Vi har at gøre med en patientgruppe, som lider af en invaliderende og alvorlig sygdom, og hvor der ikke findes andre behandlingsmuligheder. Beslutningen er derfor meget fortvivlende for de patienter, der ellers kunne se frem til en behandling, som kunne forbedre og i sidste ende redde deres liv, siger direktør Morten Freil fra Danske Patienter.

Morten Freil og administrerende direktør i Kræftens Bekæmpelse, Leif Vestergaard Pedersen repræsenterer Danske Patienter i Medicinrådet. Men selv om Danske Patienter har siddet med ved bordet, da beslutningen blev truffet, bakker Danske Patienter ikke op om Medicinrådets anbefaling. Danske Patienter har derfor afgivet mindretalsudtalelse, som du kan læse her.

Tager patienterne som gidsler

Begrundelsen for, at Medicinrådet afviser præparatet som standard, er, at producenten tager en ”urimelig høj” pris, som ikke står mål med effekten af behandlingen. Danske Patienter er enige i, at medicinen er urimelig dyr, og at der ikke er nogen objektive forhold, der kan begrunde den pris, som virksomheden kræver. Men Danske Patienter mener, at Medicinrådet bør tage særlige forhold i betragtning, når der er tale om en sjælden sygdom:

Flere ting i denne sag gør, at man bør fravige de almindelige kriterier for ibrugtagning af lægemidler. Ud over at der ikke er andre behandlingsmuligheder, er det er en fremadskridende sygdom, som debuterer hos børn og unge. For nogle af patienterne medfører sygdommen endda risiko for tidlig død. Det er stærke argumenter for, at rådet burde godkende behandlingen, siger Morten Freil.

Fordi der er tale om en sjælden sygdom, og dermed en lille patientgruppe, vil det ikke belaste budgetterne voldsomt, hvis man godkendte medicinen som standardbehandling, til den gruppe af patienter, der kunne have gavn den. Desuden mener Danske Patienter, at man med beslutningen reelt tager patienter som gidsler for at presse producenten til at sænke prisen.

Det er helt urimeligt over for patienterne, som er stillet virksom medicin i udsigt. Kampen om prisen skal tages et andet sted – for eksempel ved at regeringen og regionerne påvirker patentlovgivningen og godkendelsesprocedurer på europæisk plan, så man har kontrol med patentvirksomhedernes avancer, som helt åbenlyst er ude af proportioner, siger Morten Freil.

Skal leve op til Folketingets syv principper

Selvom Medicinrådet ikke godkender præparatet som standardbehandling, får en lille gruppe af spædbørn og patienter med diagnosen SMA type I mulighed for at få behandlingen ved såkaldt protokolleret ibrugtagning, som betyder, at lægemidlet kan tages i brug ud fra fastlagte kriterier ledsagende dataopsamling.

For de øvrige patienter med SMA er der dog en lille kattelem, fordi præparatet er vurderet til at gavne patienterne. Ifølge Folketingets principper for prioritering af sygehusmedicin kan alle patienter nemlig få adgang til medicin, som ikke er godkendt som standardbehandling, hvis lægen vurderer, at det vil gavne den enkelte patient.

Danske Patienter synes det er ærgerligt, at Medicinrådet ikke understreger den mulighed i beslutningen, når der er så gode indikationer for, at behandlingen har effekt. Så spørgsmålet er, hvad der kommer til at ske i praksis. Det vil Danske Patienter holde øje med.

Læs Medicinrådets afgørelse her.